2024年9月18日，赛分科技合作伙伴环码生物的环形RNA-HM2002注射液项目探究性IIT研究完成首例入组，并成功完成了全球首例HM2002注射液的经心外膜心肌注射给药。这一突破性进展，标志着环形RNA类药物正式迈入人体临床试验（First-in-Human）的新阶段，为后续研发迈出了坚实的第一步。
图1.祝贺HM2002注射液IIT研究首例入组圆满完成
环形RNA-HM2002注射液项目于8月14日在上海交通大学医学院附属瑞金医院正式启动。这项研究是由瑞金医院的心血管外科专家赵强教授发起的临床试验（IIT），旨在评估环形RNA药物HM2002注射液在冠状动脉旁路移植术（CABG）后的缺血性心力衰竭患者中的安全性和耐受性。首例入组后，至9月24日，该患者已转入普通病房，接受二级护理，生命体征和各项临床指标均保持稳定。
CircRNA多由线性mRNA环化得到，或者采用IVT共环化的方式。其分子结构中没有5’和3’末端，呈封闭的环形结构，因而它不受RNA外切酶的影响，在体内更稳定，此外还具有低免疫原性、特异性翻译等特征，收到广泛的关注。赛分科技结合circRNA、mRNA的结构特征，开发一套纯化及分析方案。对于含Poly A尾的线性mRNA，可采用亲和层析填料。赛分科技有两款不同基质mRNA亲和层析填料，分别聚甲基丙烯酸酯（PMA）基质的Monomix dT20，以及聚苯乙烯/二乙烯基苯（PS/DVB）基质的Proteomix POR50-dT20。两款填料各有侧重，其中Monomix dT20更适用于链长较短mRNA，另一款则更适用于链长更大mRNA样品，具有更高的纯化效率。表1为两款填料的基本技术参数，可根据实际样品性质选择。
表1.mRNA亲和填料技术参数
CircRNA主要纯化方法和分析方案多采用SEC和反相的色谱分离模式。赛分科技大孔径SEC色谱柱既可用于制备高纯度的circRNA样品，其高分辨率也可有效进行质量检测。USP推荐的mRNA 分析方法也适用于circRNA聚集体的检测。国内外已有多个研究项目采用赛分科技大孔径SRT SEC色谱柱用于核酸样品的制备，并发表文献（详情查看文献速递专栏中《CircRNA稳定性研究及样品制备》文章）。硅胶反相色谱柱具有较高的分辨能力，赛分科技大孔径反相色谱柱Bio-C18可用于将circRNA中包含nicked RNA、pre‑mRNA的线性RNA分离开，作为circRNA纯度检项分析，有效对产品进行质量控制。表2为对应色谱柱产品信息参数。
表2.circRNA及mRNA色谱柱产品参数
赛分科技积极参与核酸药物以及其他新兴领域下游纯化及质量控制方案的开发。赛分科技将持续为生物医药合作伙伴提供高质量的色谱产品和技术方案，在药物质量控制和下游纯化领域为中国生物医药行业的高质量发展提供专业服务。
